Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle

L’article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021 a posé les bases d’une refonte totale de l’actuel système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et de recommandations temporaires d’utilisation (RTU) tout en garantissant la pérennisation des accès pour les patients. Cette réforme permet de simplifier et d’harmoniser les procédures, de garantir un accès et une prise en charge immédiats des patients tout en assurant la soutenabilité financière du dispositif.

A cette fin, deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie entrent en vigueur au 1er juillet 2021 :
– l’« accès précoce » qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun ;

– l’« accès compassionnel » qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.

Dans le cadre de ces dispositifs d’accès précoces et compassionnels, la mise en œuvre du codage des indications des médicaments par les établissements de santé permet leur facturation. Les codes à utiliser sont publiés chaque mois dans les référentiels associés sur le site du ministère.

Pour rappel, la note d’information interministérielle du 7 février 2022 précisait les modalités de codage (pièce jointe). Elle indiquait notamment que pour les indications de médicaments figurant dans le référentiel « accès compassionnel », le code NXXXX00, qui était initialement utilisé pour les spécialités bénéficiant d’une ATU nominative puis du « post-ATUn », ne serait plus valorisé au profit des codes uniques par indication des référentiels (le cas échéant les codes NXXXX01 et NXXXX02 devant être utilisés).

Au regard de la montée en charge du codage, le code NXXXX00 a été accepté en S2 2022, mais sera bloqué à partir du 01/01/2023.

2021 – Diaporama sur la réforme d’accès dérogatoire des médicaments